Distrofia Becker: sevasemten nu a demonstrat beneficiul așteptat, anunță Servier

În distrofia musculară Becker, sevasemten nu a demonstrat un beneficiu statistic semnificativ față de placebo asupra funcției musculare, în studiul GRAND CANYON. Rezultatele preliminare au fost anunțate de Servier pe 3 noiembrie.

Nici obiectivele secundare nu au fost atinse, spune compania. Pentru această boală nu există încă un medicament aprobat special pentru tratarea ei, potrivit Servier și publicației medicale STAT. Îngrijirea disponibilă urmărește simptomele și complicațiile.

GRAND CANYON era studiul decisiv pentru evaluarea medicamentului, numit „pivotal” de Servier, din care compania aștepta dovezi pentru dezvoltarea sa ulterioară. Rezultatul nu susține beneficiul urmărit în această comparație.

Un medicament conceput să protejeze mușchiul în timpul contracției

Sevasemten se administrează oral. Potrivit prezentării Servier din iunie, el a fost conceput să reducă leziunile produse în mușchi în timpul contracției. Aceasta descrie ideea din spatele medicamentului, nu un beneficiu demonstrat de rezultatul nou.

Medicamentul a fost dezvoltat inițial de Edgewise Therapeutics și a fost preluat de Servier, relatează STAT. De aceea, numele Edgewise apare încă drept sponsor în registrul studiului.

Studiul a urmărit mișcarea timp de 18 luni

GRAND CANYON a comparat sevasemten cu placebo la bărbați cu distrofie Becker, între 18 și 50 de ani, care încă puteau merge. Registrul ClinicalTrials.gov descrie repartizarea aleatorie, fără ca participanții și evaluatorii să știe cine primea medicamentul.

Protocolul prevedea aproximativ 175 de adulți pentru această parte a cercetării. Repartizarea planificată era de doi participanți la medicament pentru fiecare participant la placebo.

Obiectivul principal anunțat de Servier privea schimbarea scorului North Star Ambulatory Assessment, o evaluare a capacității de mișcare, după 18 luni de tratament. Registrul include și probe de mers și urcare a treptelor, între obiectivele secundare.

Lipsesc cifrele despre efect și reacțiile adverse

Servier descrie profilul de siguranță și tolerabilitate drept favorabil. Comunicatul nu oferă însă numărul și tipul reacțiilor adverse, amploarea diferenței dintre grupuri sau numărul de participanți incluși în analiza finală.

Prin urmare, aprecierea companiei nu permite o evaluare independentă a siguranței. Rezultatele complete urmează să fie prezentate, fără o dată anunțată, și nu au fost evaluate încă de alți cercetători.

Rezultatele nu se potrivesc cu unele date din studiile anterioare, inclusiv CANYON, spune Servier, care analizează acum toate datele. Muscular Dystrophy Association (MDA), o organizație americană de pacienți, a reacționat tot pe baza anunțului companiei, fără date proprii.

Îngrijirea actuală urmărește funcția musculară și complicațiile

Distrofia Becker este o boală genetică în care mușchii slăbesc progresiv. Poate afecta și inima, explică MDA. Evoluția diferă de la o persoană la alta.

Îngrijirea implică mai multe specialități. Kinetoterapia pentru afecțiuni neurologice și neuromusculare poate face parte dintr-un plan individual, adaptat de echipa medicală. Ghidul general de îngrijire al MDA explică rolul terapiilor de sprijin în păstrarea funcției și confortului.

Înainte de orice program de exerciții, MDA recomandă o evaluare a inimii. Efortul prea mare poate afecta atât mușchii, cât și inima în distrofiile musculare, avertizează organizația.

Sevasemten nu este autorizat în UE sau în România

Sevasemten rămâne un medicament experimental, fără autorizare în Uniunea Europeană și în România. În martie 2024, sevasemten a primit în UE statutul de medicament orfan, destinat unei boli rare, potrivit EMA.

Acest statut oferă sprijin pentru dezvoltare. Nu înseamnă că medicamentul este autorizat sau disponibil pentru pacienți, precizează agenția. Nu reprezintă nici o decizie de decontare prin CNAS.

Registrul GRAND CANYON nu listează niciun centru de studiu în România. Studiul s-a încheiat, iar registrul nu prevede acces la medicament în afara studiului.